一项新发表在《新英格兰医学杂志》上的开创性研究表明，研究人员首次将一种“为一人量身定制”的CRISPR基因编辑疗法，成功应用于一名患有致命罕见遗传疾病的新生儿。这不仅是该技术首次在人类中实现个体化治疗，也为超罕见病的治疗带来了希望。 CPS1缺乏症 ...