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AAV 基因疗法遇信任危机：从 Sarepta 悲剧看技术十字路口
摘要：近期，Sarepta Therapeutics 的 AAV 基因疗法接连导致 3 名患者因肝损伤死亡，这一事件将作为基因治疗 "主力军" 的腺相关病毒（AAV）推上风口浪尖。作为目前递送功能基因的主流载体，AAV ...